湖南省医疗保障局
对省十四届人大三次会议第0721号建议的答复
湘医保建函〔2025〕51号
唐纯玉代表：
您在省十四届人大三次会议提出的《关于完善罕见病医疗保障体系建设的建议》（第0721号）收悉。您在深入调研罕见病群体医疗费用负担和罕见病医疗保障水平的基础上，提出“完善罕见病医疗保障体系建设”的建议，对于多层次医疗保障体系建设很有参考价值，我们将在工作中尽量予以吸收采纳。该建议由省医保局主办，省卫生健康委、金融监管局、财政厅、民政厅、市场监管局会办。经商会办单位，现答复如下：
一、关于“完善罕见病医疗保障制度”
（一）完善医保体系建设，助力罕见病保障。2021年9月，省政府办公厅印发《湖南省医疗救助办法》（见湘政办发〔2021〕62号），2022年12月印发《湖南省职工基本医疗保险实施办法》（见湘政办发〔2022〕66号）和《湖南省城乡居民基本医疗保险实施办法》（见湘政办发〔2022〕67号），全省统一的基本医保、大病保险、医疗救助“三重保障”体系基本建立。随着《关于建立健全职工基本医疗保险门诊共济保障机制的实施意见》（湘政办发〔2022〕12号）、《湖南省职工基本医疗保险慢特病门诊待遇保障管理方法》（见湘医保发〔2022〕52号）、《湖南省居民基本医疗保险慢特病门诊待遇保障管理办法》（见湘医保发〔2023〕32号）等文件的出台，基本实现全省范围内医疗保障制度设置、政策标准、基金支付范围的规范统一，基本实现决策权限清晰合规、制度体系统一规范、保障标准合理均衡。
（二）支持和规范惠民型商业补充医疗保险发展，助力罕见病保障。2024年2月，省政府办公厅印发《关于进一步支持和规范惠民型商业补充医疗保险发展的指导意见》（湘政办发〔2024〕5号），建立全省统一的惠民型商业补充医疗保险，坚持惠民型商业补充医疗保险是多层次医疗保障体系重要组成部分的定位，实现与基本医疗保险、大病保险、医疗救助有效衔接、功能互补、“一站式”即时结算，更好保障基本医疗保险不予支付的医疗费用。
（三）相关职能部门各司其职，协同助力罕见病保障。一是全省各级财政不断加大投入，会同相关部门逐步完善政策措施，巩固提高困难群体医疗保障水平。2024年，我省城乡居民医保各级财政补助标准达到670元/人，各级财政补助资金规模达到345亿元。2024年，省财政安排城乡医疗救助资金16.7亿元，对符合条件的对象实行了资助参保和医疗费用救助。二是各级民政部门登记的慈善组织（基金会）中，实施疾病医疗救助相关慈善项目的慈善组织（基金会）63家，开展了大病救助相关公开募捐项目88个，帮助我省数万名大病患者缓解家庭困难。如湖南省慈善总会持续关爱血友病患者群体，2016年至2019年通过拜科奇CO-PAY项目为147人次血友病患儿发放价值93万元的凝血因子，2018年至2024年，通过科跃奇、百因止血友病援助项目为342人次血友病患儿发放105万元救助款。三是国家卫生健康委建立了全国罕见病诊疗协作网，我省在14家国家级协作网成员机构基础上，扩增7家省级协作机构。目前已形成初具特色的“一网、四中心、三专委会、三联盟”的罕见病诊疗管理体系。中国罕见病诊疗服务信息系统数据显示，我省2015—2024年登记病例94149人次，位居全国第三。
二、关于“推动罕见病纳入普惠型健康保险保障责任”
按照《关于进一步支持和规范惠民型商业补充医疗保险发展的指导意见》（湘政办发〔2024〕5号）精神，省医保局印发《关于支持和规范惠民型商业补充医疗保险（湖南医惠保）发展的若干政策措施》（见湘医保发〔2024〕32号），指导商业保险公司开发产品“湖南医惠保”，与医保政策无缝对接，允许职工个账为在我省参加基本医保的近亲属代缴保费，实现基本医保、大病保险、湖南医惠保“一站式”结算。湖南医惠保给付范围与医保支付范围一致，保住院、保大病、保医保目录外费用。目前已完成2024年承保工作，共为141.24万人提供保险保障。
三、关于“建立罕见病专项保障基金”
国家医保局、财政部《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医保发〔2021〕5号）规定，“依据《社会保险法》及《社会救助暂行办法》等国家法律法规和党中央、国务院决策部署要求设立的，保障群众基本医疗需求的制度安排，包括基本医疗保险、补充医疗保险和医疗救助。各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中”。当前，我国的医疗保障制度设计，主要是通过基本医疗保险、大病保险、医疗救助三重保障来减轻群众看病负担。单独针对罕见病人建立专门的保障制度，并从医保基金中直接切块用于罕见病人群的救助，与待遇清单制度相违背，并且是否会带来公平性的问题并影响其他参保人的利益，还需要进行科学论证。根据《民政部彩票公益金使用管理办法》第三条规定，“公益金使用遵循福利彩票‘扶老、助残、救孤、济困’发行宗旨，主要用于老年人福利、残疾人福利、儿童福利、殡葬服务等民政领域社会福利和社会公益事业。”彩票公益金分配需符合“社会公益事业”的广泛需求，罕见病因患者群体较小、治疗费用高昂，非优先支持方向，更多的是依赖医保、慈善等渠道，因此彩票公益金用于设立罕见病专项保障基金目前不符合彩票公益金使用要求。
四、关于“支持对治疗罕见病的药物研究”
（一）聚焦创新研发，激发药物研发活力。贯彻落实省政府办公厅《关于促进医药产业健康发展的实施意见》《关于促进生物医药产业创新发展的若干意见》等文件精神，积极提高罕见病患者的药物可及性。深化与中南大学、湖南大学、湖南省中医药研究院等高校院所战略合作，加强国家重点实验室建设，支持我省药品研发和生产企业逐步突破原有仿制药生产格局，在创新型原料药分子结构设计和合成、改良型新药制剂平台开发、基于新靶点的细胞产品开发等方面转型创新发展。我省疫苗等生物制品批签发能力建设项目获国家发改批准，总投资1.2亿元；血液制品批签发获国家药品监管局授权；新药品检验检测大楼完成验收即将启用；口岸药检职能持续发挥，完成26个品规74批次进口化学药品注册检验；2024年科药联合基金立项132个，拨付项目经费750万元。
（二）优化审评审批，构建高效服务体系。我省积极申报优化药品补充申请审评审批程序改革试点，为药品上市后变更研究提供前置服务。推进药品医疗器械审评审批制度改革，主动跟进我省创新产品、第三类产品、国产化替代产品研制进展，推动创新产品更快上市。成立湖南省医疗器械审评核查湘潭分中心，按照“省市共建，市管省用”原则，进一步提升产品注册、审评、核查效率，为企业提供更加便捷高效的审评审批服务和精准有力的指导帮扶。持续推进新版《湖南省中药材标准》制修订工作，发布《湖南省中药饮片炮制规范》（2021年版）勘误修订内容公告，累计发布12批275个湖南省中药配方颗粒标准。指导“养血袪风止痛颗粒”“玄黄润通片”2个中药1类新药补充研究，积极推动新药中药转化上市。
（三）坚持高效公正，促进生物医药产业高质量发展。出台《关于推动生物医药产业高质量发展的意见》《关于支持我省园区生物医药高质量发展若干措施意见》，对重点园区、重点企业、重大项目、创新产品给予跟踪帮扶，促进医药创新研发和成果转化。建立健全“红黄牌”通报机制，调整优化电子证照发放，持续规范行政审批系统使用和管理，推进行政审批标准化、规范化和便利化。协同推动产业应用基础平台、芙蓉实验室等创新平台建设，发挥“产、学、研、用、政、金”作用，将重点产品纳入提前介入服务范围，主动跟进、专班对接、全程服务，不断加强成果转化，营造公平公正、公开透明、稳定可预期的政务服务环境。
感谢您对我省医疗保障事业的关心和支持！
湖南省医疗保障局
2025年5月26日
（2025年5月26日印发）